大陸首次完成基因編輯幹細胞治療愛滋病和白血病患者

據澎湃新聞報導,9月11日,北京大學-清華大學生命科學聯合中心鄧宏魁研究組、解放軍總醫院第五醫學中心陳虎研究組及首都醫科大學附屬北京佑安醫院吳昊研究組合作發表研究論文稱,建立了基於CRISPR在人成體造血幹細胞上進行CCR5基因編輯的技術體系,實現了經基因編輯後的成體造血幹細胞在人體內長期穩定的造血系統重建。

研究結果顯示,基因編輯後的造血幹細胞移植治療使患者的急性淋巴白血病得到完全緩解,攜帶CCR5突變的供體細胞能夠在受體體內長期存活已達19個月,初步探索了該方法的可行性和安全性。

不過,值得注意的是,就目前的論文數據而言,研究團隊僅稱「在短暫停藥期間,CCR5基因編輯的T細胞表現出一定程度抵禦HIV感染的能力」

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